जीन-एडिटिंग इंजेक्शन से बैड कोलेस्ट्रॉल हमेशा के लिए खत्म हो सकता है

दो क्लीनिकल ट्रायल, एक अमेरिका में क्लीवलैंड क्लिनिक की अगुवाई में ऑस्ट्रेलिया, न्यूजीलैंड और ब्रिटेन में किया गया, दूसरा चीन में, ने जीन-एडिटिंग इंजेक्शन की टेस्टिंग की है जो रोज की कोलेस्ट्रॉल की गोलियों की जगह एक ही इंजेक्शन से "बैड" कोलेस्ट्रॉल को सालों या हमेशा के लिए कंट्रोल कर सकता है।

सिंगल-डोज थेरेपी लिवर जीन को टारगेट करती है

अमेरिका की अगुवाई वाली रिसर्च में 15 वॉलंटियर्स पर CTX310 नाम की नैनोड्रग की टेस्टिंग की गई। यह थेरेपी छोटे कणों का इस्तेमाल करके CRISPR जीन-एडिटिंग टूल को सीधे लिवर सेल्स में पहुंचाती है, जो ANGPTL3 नाम के जीन को टारगेट करती है, एक ऐसा जीन जो खून में फैट के सर्कुलेशन को रेगुलेट करता है। जो लोग प्राकृतिक म्यूटेशन के साथ पैदा होते हैं जो ANGPTL3 को रोकता है, उनमें बेहद कम कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड होता है और उन्हें शायद ही कभी हार्ट डिजीज होती है; CTX310 उसी जेनेटिक स्विच की नकल करता है।

दोनों ट्रायल में लिपिड जीन को साइलेंट करने के लिए CRISPR और बेस एडिटिंग जैसे तरीकों का इस्तेमाल किया गया, जिससे रोज की दवा की जरूरत के बिना लो-डेंसिटी लिपोप्रोटीन कोलेस्ट्रॉल (LDL-C) में भारी गिरावट आई।

यह क्यों जरूरी है

LDL-C, जिसे आम तौर पर "बैड" कोलेस्ट्रॉल कहा जाता है, हार्ट डिजीज का एक बड़ा कारण है, जो दुनिया भर में मौत की सबसे बड़ी वजह है। ट्राइग्लिसराइड्स, खून में फैट का एक और टाइप, रिस्क को और बढ़ाता है। लाखों लोगों के लिए स्टैंडर्ड ट्रीटमेंट रोज एक स्टैटिन की गोली है। एक बार का इंजेक्शन जो लंबे समय या हमेशा के लिए कोलेस्ट्रॉल को कंट्रोल करे, रोज दवा लेने का बोझ खत्म कर सकता है और दुनिया भर में कार्डियोवैस्कुलर मौतों को कम कर सकता है।

स्रोत: South China Morning Post